新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（The New England Journal of Medicine，NEJM）于25日網(wǎng)絡(luò)發(fā)表的最新一篇觀點(diǎn)（Perspective）文章（Coverage for Emerging Technologies — Bridging Regulatory Approval and Patient Access；原文鏈接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2308736）指出，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）雖然提出了新興技術(shù)過渡覆蓋（the Transitional Coverage for Emerging Technologies，TCET）途徑以加快美國國內(nèi)獲得突破性器械（Breakthrough Device）的可能性，但也同時指出該途徑也凸顯了通過規(guī)則指定實施覆蓋改革存在陷阱，需要進(jìn)一步改革。

哈佛醫(yī)學(xué)院的Kushal T. Kadakia及其他作者在觀點(diǎn)文章中指出：“大多數(shù)新型器械在獲得認(rèn)定的5年后都缺乏任何形式的醫(yī)療保險覆蓋，當(dāng)?shù)氐尼t(yī)保決定依賴于不一致的標(biāo)準(zhǔn)，而（美國）國家醫(yī)保的決定往往嚴(yán)重滯后。盡管對衛(wèi)生技術(shù)進(jìn)行嚴(yán)格評估對于確保其適當(dāng)使用是必要的，但當(dāng)前的系統(tǒng)無法滿足患者或政策制定者的目標(biāo)，因此許多利益相關(guān)者呼吁進(jìn)行改革?！?/p>

當(dāng)特朗普政府于2021年發(fā)布創(chuàng)新技術(shù)醫(yī)療保險覆蓋（the Medicare Coverage of Innovative Technologies，MCIT）規(guī)則時，在FDA授權(quán)后，突破性器械的醫(yī)療保險可以自動獲得保險覆蓋四年。然而，該規(guī)則受到了當(dāng)時一些政策專家的批評，他們表示，MCIT規(guī)則削弱了CMS在審查有關(guān)器械采用的證據(jù)方面的作用。MCIT規(guī)則后來在拜登政府領(lǐng)導(dǎo)下被廢除。

2023年6月，CMS提出了TCET途徑，該途徑“旨在實現(xiàn)MCIT的目標(biāo)”，即通過更早啟動承保范圍確定流程并賦予Medicare（美國聯(lián)邦醫(yī)療保險）此前的獨(dú)立證據(jù)生成能力，從而加快獲得突破性器械的速度。

CMS在宣布該TCET途徑的博客文章中寫道：“TCET旨在通過對技術(shù)的潛在風(fēng)險與收益進(jìn)行上市前評估，同時確定任何重要的證據(jù)差距，減少承保選項的不確定性。此外，TCET途徑將有助于協(xié)調(diào)福利類別確定、編碼和付款審核。最后，TCET允許制造商通過適合目的的研究來解決任何證據(jù)差距。”

與特朗普政府的MCIT規(guī)則相比，TCET“恢復(fù)了CMS在器械監(jiān)管中的作用”，但強(qiáng)調(diào)了該途徑方法的一些局限性。例如，TCET類似于CMS-FDA平行審查計劃，該計劃的影響力有限，在十多年來總共只有96名申請人，并且只有兩項成功的聯(lián)合決定。

盡管TCET下提議的會議節(jié)奏和審查流程可能提供急需的程序，但這一途徑的創(chuàng)建并沒有解決平行審查的核心問題，包括制造商不愿承擔(dān)設(shè)計滿足兩個機(jī)構(gòu)要求的上市前研究所涉及的額外商業(yè)風(fēng)險。TCET的另一個問題是CMS審核的時間。在FDA授權(quán)前12個月，制造商可能已經(jīng)開始關(guān)鍵的臨床試驗，但無法有效納入上市前研究設(shè)計問題的反饋。相反， TCET途徑申請應(yīng)在制造商獲得該器械的突破性認(rèn)定狀態(tài)時提交，以便CMS參與關(guān)鍵臨床試驗。

其他擔(dān)憂包括在TCET上市后階段使用Medicare的證據(jù)開發(fā)承保（Coverage with Evidence Development，CED）計劃。CED計劃的一個主要挑戰(zhàn)是使用“昂貴的、一次性的、特定于產(chǎn)品的注冊或研究”，而不是通用的研究基礎(chǔ)設(shè)施，這超出了醫(yī)療保險的范圍。CMS官員曾表示，在TCET途徑中，他們打算為制造商制定有關(guān)適應(yīng)癥和特定技術(shù)的咨詢意見，但Kadakia等作者認(rèn)為，這些舉措“不足以解決對CED當(dāng)前模式的合理批評”。

“加速的國家覆蓋范圍確定過程可能會縮短FDA授權(quán)和患者獲得新技術(shù)之間的時間，而證據(jù)開發(fā)計劃和CED咨詢將通過優(yōu)先考慮醫(yī)療保險特有的考慮因素，為有關(guān)不斷變化的風(fēng)險收益狀況的技術(shù)決策提供信息受益人。然而，雖然過去幾十年的醫(yī)療保險覆蓋改革是以規(guī)則制定的形式出現(xiàn)的，但這是一把雙刃劍，“使新計劃容易受到總統(tǒng)政府變化的影響”，就像MCIT的情況一樣。

利用立法對承保途徑進(jìn)行改革可能有助于克服監(jiān)管方法的一些局限性。然而，立法者迄今為止尚未就如何推進(jìn)器械覆蓋立法達(dá)成共識?！笆聦嵣希谶^去的三屆會議上，國會已經(jīng)考慮但未能通過將MCIT編入法律的提案，這說明在保險范圍改革方面缺乏共識，以及立法者需要為Medicare評估新興醫(yī)療技術(shù)的任務(wù)定義和提供資源，”

Source: RF; NEJM

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